Polska jako Europańczyk w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni
W ostatnich latach Polska wyróżnia się w Europie jako lider w walce z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), oferując innowacyjne terapie i nowoczesne podejście do leczenia pacjentów. Od 2019 roku, dzięki przełomowemu programowi, wszystkie osoby cierpiące na SMA, niezależnie od wieku czy stopnia zaawansowania choroby, zyskały dostęp do innowacyjnego leku znanego jako nusinersen. Kliniczne obserwacje, prowadzone na przestrzeni kilku lat, potwierdzają, że terapia ta nie tylko zatrzymuje postęp choroby, ale także przynosi istotne kliniczne poprawy u ponad 70% pacjentów. Eksperci wskazują, że model polskiej opieki medycznej nad osobami z SMA jest jednym z najbardziej rozbudowanych w Europie.
Systemowy program leczenia SMA w Polsce
Program B.102, który zainaugurowano w 2019 roku przez Narodowy Fundusz Zdrowia, stanowi nowatorski model terapii rdzeniowego zaniku mięśni. Jego głównym celem jest nie tylko finansowanie terapii, ale również bieżące monitorowanie efektów leczenia oraz zbieranie danych klinicznych. Obecnie w programie uczestniczy ponad 1150 pacjentów, co czyni go jednym z najobszerniejszych doświadczeń klinicznych na kontynencie.
Profesor Anna Kostera-Pruszczyk, przewodnicząca Rady Naukowej Fundacji SMA, zaznacza, że: „Nasz program lekowy zapewnia dostęp do wszystkich trzech innowacyjnych terapii zarejestrowanych w Europie. Każdy pacjent, niezależnie od wieku i zaawansowania choroby, ma szansę na skuteczne leczenie.” Dzięki temu Polska mogła dokonać długofalowych obserwacji dorosłych i starszych dzieci leczonych nusinersenem, uzyskując wyniki, które przerosły pierwotne oczekiwania.
Efekty terapeutyczne i ich znaczenie dla pacjentów
Do połowy 2025 roku ponad 900 pacjentów rozpoczęło terapię nusinersenem, co czyni polski model leczenia jednym z największych w Europie. Dane obserwacyjne pokazują, że u wszystkich pacjentów udało się zatrzymać postęp choroby, a u 72% pacjentów wystąpiła klinicznie istotna poprawa funkcji. W przypadku dzieci z SMA typu 1, średnia poprawa w skali CHOP-INTEND wynosiła 5 punktów po trzech miesiącach oraz 15 punktów po 19 miesiącach. U dorosłych pacjentów, nawet tych z najcięższym przebiegiem choroby, obserwowano stabilizację oraz poprawę funkcji ruchowych. Jak wskazuje profesor Kostera-Pruszczyk, „Terapia nie tylko przestaje być jedynie formą leczenia, ale staje się kluczem do lepszej jakości życia”.
Wpływ na codzienne życie pacjentów
Poprawa stanu zdrowia pacjentów z SMA przekłada się na ich codzienne życie. Dzięki terapii pacjenci zyskują możliwość samodzielnego funkcjonowania, co otwiera przed nimi nowe możliwości. Katarzyna Pedrycz, wiceprezeska Fundacji SMA, stwierdza: „To jest rzeczywista poprawa życia. Pozwala nam myśleć o przyszłości, podejmować decyzje o edukacji czy pracy.” Dzięki nowoczesnym metodom leczenia pacjenci mogą aktywnie uczestniczyć w życiu społecznym, a rodzice, opiekujący się dziećmi z SMA, mogą wrócić na rynek pracy.
Wzorzec do naśladowania dla innych krajów
Polski model leczenia rdzeniowego zaniku mięśni stał się wzorem do naśladowania dla wielu innych krajów. Eksperci z SMA Europe zaznaczają, że chociaż w innych państwach europejskich dostępne są również terapie, często są one ograniczone przez surowe kryteria kwalifikacji związane z wiekiem czy stanem zdrowia. Polska stawia na szeroką dostępność, co przekłada się na lepszą jakość życia pacjentów.
Innowacje w diagnostyce i terapii
Ministerstwo Zdrowia wdrożyło szereg innowacyjnych rozwiązań, w tym wprowadzenie badań przesiewowych noworodków. Dzięki temu wiele dzieci cierpiących na SMA zaczyna leczenie już w pierwszym miesiącu życia, co znacząco zwiększa szanse na skuteczność terapii. Dodatkowo, możliwość kontynuacji terapii nusinersenem przez kobiety ciężarne stworzyła unikalne rozwiązanie, które pozwala im na bezpieczne leczenie w czasie ciąży.
Systematyczne monitorowanie wyników leczenia
Polska może poszczycić się jednym z największych na świecie zbiorów danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w leczeniu SMA. Lekarze i ekonomiści ochrony zdrowia podkreślają, że program nie tylko poprawił rokowania chorych, ale także znacząco wpłynął na jakość ich życia. Jak zauważa profesor Marcin Czech: „Jest niezwykle ważne, aby te dane były wykorzystywane w sposób odpowiedzialny, biorąc pod uwagę zarówno efektywność leczenia, jak i ponoszone koszty”.
Wyzwania dla przyszłości
Mimo sukcesów, przed polskim systemem leczenia SMA wciąż stoją wyzwania. W ciągu ostatnich kilku lat liczba dorosłych pacjentów objętych terapią wzrosła dwukrotnie, a obciążenie ośrodków leczących dorosłych pacjentów stale rośnie. Jak wskazuje profesor Kostera-Pruszczyk, „potrzebujemy większej liczby ośrodków oraz lepszego systemu przekazywania pacjentów pod opiekę dorosłych specjalistów”.
Ewolucja programu terapeutycznego
W październiku 2025 roku wprowadzono korzystne zmiany w programie, które umożliwiły pacjentom elastyczność w leczeniu. Teraz klinicyści mogą dostosować terapie do indywidualnych potrzeb pacjentów, co zwiększa efektywność leczenia. Cieszy to zarówno pacjentów, jak i lekarzy, którzy mają większą kontrolę nad procesem terapeutycznym.
Perspektywy na przyszłość
Na początku 2026 roku oczekuje się rejestracji wyższej dawki nusinersenu oraz wprowadzenia nowych rozwiązań, takich jak podanie leku przez porty do podań podskórnych. Wiceprezeska Fundacji SMA, Katarzyna Pedrycz, podkreśla: „Nadzieje związane z wyższą dawką są ogromne. Liczymy, że lek będzie działał efektywniej i przyniesie jeszcze większe korzyści naszym pacjentom”.
Podsumowanie
Polska jest przykładem kraju, który nie tylko wdraża nowoczesne terapie w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, ale jednocześnie podejmuje działania systemowe, aby zapewnić pacjentom jak najlepszą jakość życia. Dzięki innowacyjnym rozwiązaniom, perspektywom na przyszłość oraz wyjątkowemu modelowi opieki, Polska wyznacza nowe standardy w terapii SMA, inspirując inne państwa do wprowadzania podobnych rozwiązań.
Źródło: Agencja Informacyjna NEWSERIA
